Aifa, ok al rimborso Ssn del primo farmaco per atassia di Friedreich

Il consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco, il 15 dicembre 2025, ha deliberato l’ammissione alla rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale di Skyclarys, principio attivo omaveloxolone. Il medicinale è la prima opzione terapeutica specifica per il trattamento dell’atassia di Friedreich, patologia genetica rara classificata come farmaco orfano. La condizione interessa in modo primario il sistema nervoso centrale e l’apparato cardiaco, con esordio in età pediatrica o adolescenziale. La progressione della malattia conduce frequentemente a una perdita dell’autonomia motoria e le complicanze cardiologiche costituiscono la principale causa di morte. A seguito della conclusione del processo di negozizione con l’azienda titolare dell’Aic, il farmaco sarà rimborsabile per la terapia di pazienti di età non inferiore ai 16 anni, previa prescrizione da parte dei centri specializzati per le malattie rare.

Approvazioni per altre patologie rare e cronico-degenerative

Il Cda dell’Agenzia ha esteso la rimborsabilità ad altri due medicinali orfani. Per il carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso è stato approvato Hetronifly, a base di serplulimab, in regime di combinazione con carboplatino ed etoposide quale trattamento di prima linea per pazienti adulti. Per l’ipertensione arteriosa polmonare è stato ammesso Winrevair, principio attivo sotatercept, da utilizzare in associazione ad altre terapie per il miglioramento della capacità di esercizio fisico. Il Cda ha inoltre autorizzato la rimborsabilità di Recigar, molecola a base di citisina indicata per il supporto alla cessazione dell’abitudine al fumo. Il trattamento, della durata di venticinque giorni, è rivolto a persone di età compresa tra i diciotto e i sessantacinque anni. Ulteriori medicinali la cui rimborsabilità è stata deliberata con Hympavzi per la profilassi dell’emofilia A o B severe, Ibuprofene Gen Orph per una specifica indicazione in neonatologia e Kayfanda per il trattamento del prurito nella sindrome di Alagille.

Estese le indicazioni per anticorpi monoclonali in oncologia

Completano il quadro delle delibere due farmaci equivalenti, Mesalazina Doc per la colite ulcerosa e Oroxelam per le crisi convulsive acute prolungate, e una serie di estensioni di indicazione terapeutica per farmaci oncologici. In particolare, la combinazione degli anticorpi monoclonali Keytruda e Padcev è stata approvata in regime di rimborsabilità per il trattamento del carcinoma uroteliale. Per Keytruda, in associazione con altri farmaci, sono state estese le indicazioni al carcinoma dell’endometrio e della cervice. Un’ulteriore estensione di indicazione per il carcinoma dell’endometrio riguarda anche il farmaco Jemperli. Infine, è stata confermata la rimborsabilità di Pirfenidone Sandoz per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica.