Aifa, ok a rimborso Ssn per terapia genica Crispr su talassemia

Il consiglio di amministrazione dell’Aifa, nella seduta del 17 settembre 2025, ha deliberato l’ammissione alla rimborsabilità dal Servizio sanitario nazionale di diciannove tra farmaci e indicazioni terapeutiche aggiuntive. Tra le delibere, l’approvazione di una terapia genica basata sulla tecnologia di editing genetico Crispr-Cas9. Il trattamento, commercializzato con il nome Casgevy e con principio attivo exagamglogene autotemcel, è indicato per pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente e da anemia falciforme severa. La terapia consiste in un processo di modifica delle cellule staminali ematopoietiche prelevate dal paziente, successivamente reinfuse con l’obiettivo di produrre emoglobina funzionale.

Rimborsabilità di diverse opzioni terapeutiche

Nella stessa seduta è stato approvato un ulteriore farmaco orfano, Zynyz a base di retifanlimab, anticorpo monoclonale destinato al trattamento di prima linea per il carcinoma a cellule di Merkel negli adulti. Le molecole di origine chimica ammesse alla rimborsabilità vedono Anzupgo per l’eczema cronico delle mani, Camzyos per una forma di cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, Krazati per un tipo specifico di carcinoma polmonare, Medepidol per la gestione del dolore severo, e Vanflyta per una leucemia mieloide acuta. L’Aifa ha poi sancito la rimborsabilità di sei specialità generiche, tra cui versioni di apremilast per patologie immuno-mediate, ciclofosfamide per oncologia e autoimmunità, liraglutide per il diabete di tipo 2 e etravirina per l’infezione da Hiv-1.

Estese le indicazioni per cinque medicinali già in commercio

Le delibere del Cda hanno visto anche l’estensione delle indicazioni terapeutiche per cinque medicinali già presenti in rimborsabilità. Le approvazioni riguardano l’anticorpo monoclonale Bimzelx, il cui utilizzo è stato esteso a due nuove patologie, e le combinazioni dei farmaci antitumorali Braftovi e Mektovi per il trattamento di un sottotipo di carcinoma polmonare. Sono state estese le indicazioni per Livmarli, impiegato in una rara malattia epatica pediatrica, e per Tepkinly, utilizzato in una forma di linfoma.