Anche il 2025 sarà un anno positivo per l’approvazione di nuovi farmaci in Europa, con 112 medicinali in valutazione da parte dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema). Di questi, 57 contengono principi attivi innovativi, mentre 27 sono destinati a patologie rare. Secondo il rapporto “Horizon Scanning 2025” pubblicato dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), il 31,6% delle nuove molecole interessa l’ambito oncologico ed ematologico, seguito dal settore neurologico (15,8%), con due farmaci per la distrofia di Duchenne e uno per l’Alzheimer. Non mancano novità in ambito vaccinale, come il monoclonale contro il virus respiratorio sinciziale e il vaccino per la Chikungunya. Tuttavia, l’Ema ha manifestato prudenza verso alcuni farmaci anticorpi per l’Alzheimer, come il Donanemab, ritenendo i rischi superiori ai benefici.
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Innovazioni terapeutiche e criticità nelle valutazioni Ema
Tra le terapie non orfane, il 30% è rivolto all’oncologia: c’è l’Aumolertinib per il carcinoma polmonare e il Vorasidenib per tumori cerebrali rari. Nell’area infettivologica il Clesrovimab, anticorpo a singola somministrazione per prevenire le complicanze da virus respiratorio sinciziale nei neonati. Per le malattie rare, l’Eflornitinia è un’opzione innovativa per ridurre le recidive nel neuroblastoma, mentre lo Zanidatamab si pone come una soluzione per il carcinoma delle vie biliari. In ambito genetico, la combinazione venzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor migliora la gestione della fibrosi cistica. Nonostante i progressi, l’attenzione resta alta sui criteri di sicurezza, come dimostra il caso del Donanemab, la cui autorizzazione è stata sospesa per rischi legati a emorragie cerebrali.
Terapie avanzate e impatto sulla spesa farmaceutica
Le terapie avanzate, tra cui geniche e cellulari, occupano un ruolo centrale nel 2025. Il lifileucel, prima terapia cellulare per il melanoma avanzato, e il nadofaragene fradenovec, opzione genica per il tumore alla vescica, hanno messo in luce il potenziale di tali tecnologie. Tuttavia, l’introduzione di trattamenti ad alto costo solleva interrogativi sulla sostenibilità. Robert Nisticò, presidente Aifa, ha sottolineato la necessità di strumenti di governance innovativi, come l’Health technology assessment, per bilanciare accessibilità e spesa. Intanto, 35 biosimilari e 10 generici in approvazione contribuiranno a contenere i costi, senza compromettere l’accesso alle innovazioni.
Equilibrio tra accessibilità alle cure e sostenibilità economica
Robert Nisticò, presidente dell’Aifa, ha osservato che «la previsione di un nuovo anno record per l’immissione in commercio di nuove terapie è una buona notizia, che ci pone però sempre più dinanzi al problema di come garantire il giusto equilibrio tra accessibilità alle cure e sostenibilità economica. Le nuove terapie, soprattutto quelle che rispondono a bisogni di cura oggi insoddisfatti, hanno infatti costi molto elevati per i quali servirà probabilmente una nuova governance della spesa farmaceutica, che superi la logica dei silos sottesa ai tetti di spesa per considerare i benefici anche economici rispetto ad altre voci non solo della spesa sanitaria, ma anche di quella sociale».
Rinegoziazioni dei prezzi dei medicinali più datati
Nisticò ha evidenziato che «dal canto nostro Aifa in quest’ultimo anno ha spinto sulle rinegoziazioni dei prezzi dei medicinali più datati e sulla più rapida immissione in commercio dei generici. Ma sarà anche sempre più necessario applicare le più avanzate tecniche dell’Health technology assessment (Hta) nella valutazione del rapporto costo-beneficio per dare il giusto valore alla vera innovazione. Magari anche prevedendo sistemi di “bonus-malus” dei prezzi da rideterminare dopo la loro commercializzazione sulla base dei dati reali di efficacia».
Il peso dell’invecchiamento della popolazione sulla spesa farmaceutica
Pierluigi Russo, direttore tecnico scientifico di Aifa, ha precisato che «il rapporto Horizon scanning ha lo scopo di identificare e valutare precocemente i nuovi medicinali e le nuove indicazioni terapeutiche di quelli già in commercio che da un lato potranno ampliare le opzioni di trattamento a disposizione di medici e pazienti, ma che dall’altro hanno un potenziale impatto sulla spesa del Servizio sanitario nazionale. Uno strumento di analisi utile all’Agenzia nel definire le strategie idonee a garantire ai cittadini l’accesso a cure innovative e personalizzate. Ma la spesa farmaceutica è influenzata non solo dai costi dell’innovazione, che la fanno lievitare in tutto il mondo, ma anche da fattori sociali, come l’invecchiamento della popolazione. Per questo la governance della spesa richiede la collaborazione di tutti, Aifa, Regioni e istituzioni nazionali».
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