Aifa approva rimborsabilità di 11 farmaci, inclusa terapia genica
Il consiglio di amministrazione dell’Aifa ha autorizzato la rimborsabilità di undici farmaci, tra cui la prima terapia genica per l’emofilia B e trattamenti per patologie rare e oncologiche.
Nella seduta del 29 luglio 2025, il consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato l’inserimento di undici farmaci nel prontuario terapeutico a carico del Servizio sanitario nazionale. Tra le novità più rilevanti Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), terapia genica autorizzata per il trattamento dell’emofilia B, patologia rara e potenzialmente letale caratterizzata da deficit del Fattore IX della coagulazione. A differenza delle terapie tradizionali, che richiedono infusioni periodiche a vita, Hemgenix prevede una somministrazione unica mediante vettore virale, consentendo al fegato di produrre autonomamente il Fattore IX.
Farmaci orfani e molecole
Sono stati approvati due farmaci orfani: Rezzayo (rezafungin), indicato per la candidosi invasiva negli adulti, e Voydeya (danicopan), destinato a pazienti con emoglobinuria parossistica notturna e anemia emolitica residua. Tra le molecole di cui è stata approvata la rimborsabilità Ssn, anche Balversa (erdafitinib), antitumorale per il carcinoma uroteliale avanzato, e Exblifep (cefepime-enmetazobactam), antibiotico combinato finanziato dal Fondo per le antimicrobico-resistenze.
Estensioni di indicazioni per sei farmaci già sul mercato
Sono state estese le indicazioni terapeutiche per sei farmaci già in commercio. Tra questi, Entresto (sacubitril-valsartan) per l’insufficienza cardiaca pediatrica, Otezla (apremilast) per la malattia di Behçet e la psoriasi pediatrica, e Tagrisso (osimertinib) per il carcinoma polmonare non a piccole cellule. Completano l’elenco Voxzogo (vosoritide) per l’acondroplasia e Zepatier (elbasvir-grazoprevir) per l’epatite C cronica. La decisione riflette l’impegno di Aifa nel garantire l’accesso a terapie innovative per diverse fasce di pazienti.