Aifa approva rimborsabilità di 11 farmaci, inclusa terapia genica

Nella seduta del 29 luglio 2025, il consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato l’inserimento di undici farmaci nel prontuario terapeutico a carico del Servizio sanitario nazionale. Tra le novità più rilevanti Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), terapia genica autorizzata per il trattamento dell’emofilia B, patologia rara e potenzialmente letale caratterizzata da deficit del Fattore IX della coagulazione. A differenza delle terapie tradizionali, che richiedono infusioni periodiche a vita, Hemgenix prevede una somministrazione unica mediante vettore virale, consentendo al fegato di produrre autonomamente il Fattore IX.

Farmaci orfani e molecole

Sono stati approvati due farmaci orfani: Rezzayo (rezafungin), indicato per la candidosi invasiva negli adulti, e Voydeya (danicopan), destinato a pazienti con emoglobinuria parossistica notturna e anemia emolitica residua. Tra le molecole di cui è stata approvata la rimborsabilità Ssn, anche Balversa (erdafitinib), antitumorale per il carcinoma uroteliale avanzato, e Exblifep (cefepime-enmetazobactam), antibiotico combinato finanziato dal Fondo per le antimicrobico-resistenze.

Estensioni di indicazioni per sei farmaci già sul mercato

Sono state estese le indicazioni terapeutiche per sei farmaci già in commercio. Tra questi, Entresto (sacubitril-valsartan) per l’insufficienza cardiaca pediatrica, Otezla (apremilast) per la malattia di Behçet e la psoriasi pediatrica, e Tagrisso (osimertinib) per il carcinoma polmonare non a piccole cellule. Completano l’elenco Voxzogo (vosoritide) per l’acondroplasia e Zepatier (elbasvir-grazoprevir) per l’epatite C cronica. La decisione riflette l’impegno di Aifa nel garantire l’accesso a terapie innovative per diverse fasce di pazienti.