Le persone con acidemia organica causata da deficit di attività della propionil Coenzima A carbossilasi potranno auspicare del beneficio futuro derivante da una collaborazione tra Recordati e Moderna. Le aziende, infatti, hanno annunciato il 29 gennaio 2026 la stipula di un accordo di collaborazione e licenza per lo sviluppo e la commercializzazione globale di mRna-3927, trattamento sperimentale per il trattamento dell’acidemia propionica. Secondo i termini dell’intesa, Moderna manterrà la guida delle attività di sviluppo in collaborazione con Recordati. In caso di approvazione regolatoria, sarà invece Recordati a dirigere le operazioni di commercializzazione a livello mondiale. L’operazione è soggetta all’approvazione delle autorità antitrust competenti, attesa entro trenta giorni dalla notifica.
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Partnership che unisce competenze complementari
L’accordo strategico combina l’esperienza di Moderna nella tecnologia a mRna applicata ai disturbi metabolici rari con l’infrastruttura commerciale globale e la consolidata presenza di Recordati nel settore delle malattie rare. mRna-3927 è un candidato terapeutico in fase post-proof of concept, progettato per ripristinare l’attività dell’enzima propionil-Coa carbossilasi (Pcc), la cui carenza è alla base della patologia. L’acidemia propionica è una malattia metabolica ereditaria rara e grave, con un’incidenza stimata di un caso ogni 100mila-150mila individui a livello globale. La condizione, che spesso si manifesta nella prima infanzia, comporta l’accumulo di metaboliti tossici, episodi ricorrenti di scompenso metabolico potenzialmente letali e un rischio di danni d’organo e mortalità. Le attuali opzioni terapeutiche sono di tipo sintomatico e supportivo.
Sviluppo clinico avanzato e struttura finanziaria dell’accordo
mRna-3927 è attualmente in valutazione in uno studio clinico il cui obiettivo è la riduzione del rischio di eventi di scompenso metabolico. Il reclutamento dei pazienti è stato completato e i risultati dello studio sono attesi entro la fine del 2026. Dati clinici intermedi, precedentemente pubblicati, hanno mostrato segnali preliminari di beneficio clinico. Dal punto di vista finanziario, Recordati corrisponderà a Moderna un pagamento iniziale di 50 milioni di dollari, con ulteriori 110 milioni di dollari legati al raggiungimento di specifici milestone di sviluppo e regolatori a breve termine. A Moderna spetteranno inoltre ulteriori pagamenti legati a milestone commerciali e alle vendite, oltre a royalty scaglionate sul fatturato netto annuale. Recordati ha precisato che l’accordo non avrà un impatto sul proprio Ebitda prima di un eventuale lancio commerciale del prodotto.
Koremans (Ad Recordati): «Importante bisogno medico non soddisfatto»
Rob Koremans, amministratore delegato di Recordati, ha sottolineato che «l’acidemia propionica è una malattia rara grave, caratterizzata da un importante bisogno medico non soddisfatto a causa della mancanza, ad oggi, di opzioni terapeutiche in grado di modificare il decorso della patologia. Siamo lieti di avviare questa collaborazione con Moderna: la loro esperienza nell’applicazione di tecnologie innovative basate sull’mRna, unita alla nostra consolidata competenza nelle malattie metaboliche rare e a una solida infrastruttura commerciale, ci pone in una posizione favorevole per portare avanti congiuntamente questa potenziale terapia a beneficio dei pazienti. I dati clinici sono incoraggianti e attendiamo con interesse la lettura dei risultati dello studio cardine previsto entro la fine del 2026. Questo accordo contribuisce a rafforzare il nostro portafoglio di sviluppo, in continuità con il nostro storico impegno nell’ambito delle patologie metaboliche rare».
Bancel (Ad Moderna): «Orgogliosi di collaborare con Recordati»
Stéphane Bancel, amministratore delegato di Moderna, ha spiegato che «siamo orgogliosi di collaborare con Recordati in una missione congiunta per migliorare la vita delle persone affette da acidemia propionica. Recordati apporta una profonda esperienza commerciale nelle malattie rare e un’infrastruttura globale già consolidata nell’acidemia propionica, che ci aiuterà ad accelerare i benefici di mRna-3927 una volta ottenuta l’approvazione».
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