Il 26 gennaio 2024, Otsuka Pharmaceutical Italy (Otsuka) ha annunciato risultati topline dello studio di Fase III Oasis-Hae, condotto da Ionis, che ha valutato donidalorsen nei pazienti affetti da angioedema ereditario (Hae). Secondo quanto emerso, «lo studio ha soddisfatto l’endpoint primario di riduzione del tasso di attacchi di angioedema nei pazienti trattati con donidalorsen (80 mg) con iniezione sottocutanea somministrata ogni 4 settimane (Q4W) (p<0,001), oppure ogni 8 settimane (Q8W) (p 0,004) rispetto a placebo. Inoltre, lo studio ha dimostrato che donidalorsen ha raggiunto la significatività statistica negli endpoint secondari nei gruppi Q4W e Q8W. Donidalorsen ha mostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole e non si sono verificati eventi avversi gravi nei pazienti trattati con donidalorsen».
Caratteristiche di donidalorsen
In proposito, «donidalorsen è un farmaco sperimentale il cui target è l’Rna, progettato come terapia di profilassi per colpire e silenziare con precisione la produzione di precallicreina (Pkk), interrompendo il percorso che porta agli attacchi di Hae». Otsuka detiene i diritti in esclusiva per la commercializzazione di donidalorsen in Europa, e sta preparando la marketing authorisation application da presentare all’European medicines agency (Ema). Ionis sta predisponendo la richiesta di New drug application alla Food and drug administration (Fda) americana. Donidalorsen ha ricevuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti, mentre tale valutazione è in corso nell’Unione Europea.
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Potenziale nuova opzione terapeutica
Andy Hodge, Ceo di Otsuka Pharmaceutical Europe, ha osservato che «i risultati topline dello studio di Fase III Oasis-Hae sono incoraggianti nonostante la disponibilità di altri trattamenti profilattici, un numero considerevole di pazienti affetti da angioedema ereditario continua a presentare attacchi imprevedibili, dolorosi e gravi. Riteniamo che donidalorsen, in caso di approvazione, possa rispondere a questa esigenza medica insoddisfatta e fornire una potenziale nuova opzione terapeutica per questi pazienti».
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