Farmaci orfani, Ossfor: «Italia seconda in Europa con 50 terapie disponibili»

L’Italia si distingue nel panorama europeo per la disponibilità di farmaci orfani, con un’offerta che copre l’82% dei prodotti approvati dall’European medicines agency (Ema) nel periodo 2018-2021. Con 50 farmaci orfani disponibili all’inizio del 2023, il Paese si posiziona al secondo posto, preceduto solamente dalla Germania che ne conta 55. Il dato riflette un’efficace risposta alle esigenze terapeutiche di pazienti affetti da malattie rare, un settore in cui l’Italia ha mostrato un impegno costante. Parallelamente, si è registrata una significativa riduzione del tempo medio di movimentazione dei farmaci autorizzati dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) a livello regionale. Il periodo di attesa è diminuito da 407 giorni nel 2016 a 161 giorni nel 2021, segnando un passo avanti verso un accesso più tempestivo alle cure.

Difficoltà territoriali e assistenza: i dati Omar. Nonostante i progressi, permangono delle sfide, in particolare a livello territoriale. Secondo un’indagine condotta dall’Osservatorio malattie rare (Omar), in collaborazione con l’Alleanza malattie rare (Amr), i pazienti con malattie o tumori rari incontrano ostacoli nel riconoscimento del percorso assistenziale, nel supporto psicologico, negli aiuti economici e nel riconoscimento dell’invalidità civile. Le difficoltà incidono pesantemente sul bilancio delle famiglie, sottolineando l’urgenza di finanziamenti adeguati. I Percorsi diagnostico terapeutici assistenziali (Pdta), sebbene previsti, sono ancora poco sviluppati e non sempre facilmente accessibili. Il Centro per la ricerca economica applicata alla sanità (Crea sanità) ha evidenziato una carenza di Pdta e una variabilità regionale che limita l’efficacia di questi strumenti nel garantire l’accesso ai diritti dei pazienti.

Presentazione del VII Rapporto annuale Ossfor. Il VII Rapporto Annuale Ossfor, presentato in un evento al Senato, ha messo in luce la crescente disponibilità di farmaci orfani in Italia e l’importanza di migliorare i servizi regionali e territoriali. Come emerso nell’evento, la Legge 175/2021, nota come Testo unico sulle malattie rare, è ancora parzialmente inattuata, evidenziando la necessità di decreti attuativi per garantire l’equità di accesso ai servizi sanitari. L’analisi dei tempi di accesso ai farmaci orfani mostra una riduzione progressiva, ma è necessario rispettare i termini previsti dalla legge per migliorare ulteriormente la situazione. La spesa per i farmaci orfani nel 2022 ha raggiunto 1,98 miliardi di euro, segnando un incremento rispetto all’anno precedente e rappresentando circa il 6% della spesa farmaceutica nazionale. L’Italia, dunque, si conferma tra i Paesi europei con la migliore disponibilità di farmaci orfani, ma è fondamentale continuare a lavorare per superare le criticità esistenti, soprattutto a livello territoriale, e per garantire un accesso equo e tempestivo alle cure per tutti i pazienti affetti da malattie rare.